Decisão da Anvisa gera repercussão entre pacientes e especialistas
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi publicada no Diário Oficial da União e foi solicitada pela Roche, responsável pela comercialização do produto no Brasil.
Segundo a Anvisa, os dados disponíveis sobre o Elevidys não foram suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro. Essa decisão se seguiu a um período de avaliação do medicamento e de suas informações de segurança.
O que é o Elevidys?
O Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara e grave que causa perda progressiva de força muscular. No Brasil, o medicamento recebeu registro condicional em dezembro de 2024, destinado a um grupo específico de pacientes: crianças de 4 a 7 anos que ainda podiam caminhar, com critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Por ser uma terapia avançada voltada para uma condição grave e rara, o registro estava sujeito ao cumprimento de obrigações e à apresentação de novas evidências sobre o tratamento.
Motivos para a suspensão do Elevidys
Antes do cancelamento do registro, a comercialização e o uso do Elevidys já haviam sido suspensos no Brasil em julho de 2025. Essa medida foi adotada como precaução após surgirem novas informações internacionais sobre casos graves de insuficiência hepática aguda associados ao medicamento, incluindo casos que resultaram em morte.
Com essas novas informações de segurança, a Anvisa começou a avaliar dados adicionais sobre o tratamento e os riscos potenciais relacionados ao seu uso.
Impacto nos pacientes já tratados
O cancelamento do registro não elimina as obrigações de acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao Elevidys. A Roche deverá continuar o monitoramento dos pacientes incluídos nos estudos clínicos e programas existentes, além de comunicar à Anvisa informações relevantes sobre a segurança do tratamento.
Essa medida também se aplica aos pacientes brasileiros que receberam o medicamento enquanto ele estava disponível no país.
Possibilidade de novos dados pela Roche
Apesar do cancelamento do registro atual, a Roche informou que continuará desenvolvendo o programa clínico do Elevidys e trabalhará na produção e apresentação de novas evidências. A Anvisa declarou que poderá avaliar futuras submissões da Roche que apresentem dados adicionais sobre o medicamento, desde que sigam os critérios e exigências regulatórias vigentes.
(*Gabrielle Borges, estagiária de jornalismo sob supervisão de Felipe Saraiva, editor web de OLiberal.com)
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